Vstupujete do časti určenej pre odbornú verejnosť

Globálny register Pompeho choroby

Zvyšovanie informovanosti o Pompeho chorobe

Register Pompeho choroby sponzorovaný spoločnosťou Genzyme, členom skupiny Sanofi, je globálny zdroj informácií, ktorého cieľom je rozširovať vedomosti o klinickej variabilite a variabilite progresie Pompeho choroby.
Register Pompeho choroby zabezpečuje v spolupráci s lekármi kompiláciu údajov o priebehu a výsledkoch liečby v podmienkach bežnej klinickej praxe a poskytuje lekárskej komunite informačné zdroje s cieľom:

  • podporovať spoluprácu a zdieľať skúsenosti a odborné znalosti medzi kolegami,
  • podporovať použitie medicíny založenej na dôkazoch v klinickej praxi,
  • rozvíjať individualizované plány starostlivosti na základe štandardných porovnaní podobných pacientov,
  • uľahčiť publikovanie významných výsledkov klinických štúdií.

Ciele registra Pompeho choroby

Register Pompeho choroby je priebežná pozorovacia databáza, ktorá sleduje prirodzenú históriu a priebeh choroby u pacientov s Pompeho chorobou. Pre zaradenie do registra sú spôsobilí všetci pacienti s Pompeho chorobou bez ohľadu na ich stav liečby a k účasti sú prizvaní aj všetci lekári poskytujúci starostlivosť pacientom s Pompeho chorobou.

Register Pompeho choroby poskytuje súbor dát, ktoré umožňujú výmenu informácií a súhrnných dát s cieľom uľahčiť klinické rozhodovanie a prezentovanie zistených údajov, a slúži ako informačný zdroj pre prípadné ďalšie štúdie.

Primárnym cieľom registra Pompeho choroby je:

  • prehĺbiť informácie o klinickej variabilite a variabilite progresie Pompeho choroby; prispieť k identifikácii kľúčových prejavov ochorenia a pochopiť ich prirodzený priebeh,
  • pomáhať komunite lekárov starajúcich sa o pacientov s Pompeho chorobou pri rozvoji odporúčaných postupov pre sledovanie pacientov a pri hlásení priebehu choroby a liečby pacientov s cieľom optimalizovať starostlivosť o pacientov,
  • charakterizovať a opísať populáciu pacientov s Pompeho chorobou ako celok,
  • vyhodnotiť dlhodobú účinnosť a bezpečnosť dostupných možností liečby a podporných opatrení, vrátane enzýmovej substitučnej liečby (ERT).

Úloha zúčastnených lekárov

Od zúčastnených lekárov sa požaduje, aby v pravidelných intervaloch predkladali údaje týkajúce sa zaradených pacientov. Odporúča sa, aby údaje boli predkladané do registra Pompeho choroby podľa odporúčanej schémy hodnotenia, ktorá je uvedená v protokole k registru Pompeho choroby. Pracovníci registra Pompeho choroby sú na požiadanie k dispozícii a zodpovedia vám všetky potrebné otázky ohľadom zberu dát.

Prospech z účasti

Register Pompeho choroby má niekoľko informačných funkcií, ktoré ponúkajú jedinečné výhody pre zúčastnených lekárov. Príspevky lekárov do registra Pompeho choroby vo forme pacientskych dát sú prínosom pre všetkých ostatných účastníkov registra Pompeho choroby, pretože údaje sa zlučujú za účelom hodnotenia sledovaných trendov alebo riešenia špecifických otázok . Zúčastneným lekárom sa odporúča, aby predkladali žiadosti o konkrétne informácie z databázy pre uľahčenie starostlivosti o pacientov s Pompeho chorobou.

Register umožňuje lekárom:

  • žiadať o individualizované správy o pacientoch a informačné klinické prehľady, ktoré im pomôžu so sledovaním stavu ochorenia u daného pacienta,
  • poskytnúť úložisko pre výmenu súhrnných klinických dát medzi lekármi s cieľom uľahčiť klinické rozhodovanie,
  • prístup k informáciám o existujúcich odporúčaných postupoch v bežnej praxi.

Prostredníctvom registra Pompeho choroby má komunita pacientov s Pompeho chorobou a ich blízkych osôb prístup k dôležitým informáciám o tomto ochorení, ktoré ovplyvňuje len malú časť populácie. Odporúčané postupy pre manažment Pompeho choroby a publikácie z registra Pompeho choroby tak môžu prispieť k skoršej diagnóze a liečebnej intervencii.

Dostupnosť správ

Zúčastnení lekári majú k dispozícii niekoľko špecifických správ v rámci registra Pompeho choroby. Tieto správy poskytujú dôležité klinické zhrnutia informácií týkajúcich sa jednotlivých pacientov a analytické zhrnutia celkovej populácie v registri. Pre ďalšie informácie navštívte www.registrynxt.com.

Dôvernosť informácií

Dôvernosť a súkromie pacienta majú v rámci registra Pompeho choroby prvoradý význam. Register funguje v súlade s platnými národnými predpismi na ochranu osobných údajov aj s ďalšou príslušnou legislatívou. Všetky informácie pre lekárov a pacientov zadané do registra Pompeho choroby sú uchovávané ako dôverné:

  • pacienti sú v registri označení len identifikačným číslom,
  • pacienti musia dať súhlas so zadaním ich klinických údajov do registra
  • nie sú vykonávané žiadne porovnania dát medzi rôznymi pracoviskami.